Une percée révolutionnaire dans la compréhension du génome humain vient d’être récompensée. Le prix Nobel de médecine et physiologie 2024 distingue les biologistes américains Victor Ambros et Gary Ruvkun pour leur découverte des microARN, de petits fragments d’ARN capables de réguler l’expression des gènes. Depuis les années 1990, leurs recherches révèlent la complexité insoupçonnée de l’ADN humain et ouvrent de nouvelles perspectives en biologie et en médecine.
Contrairement à l’ARN messager, qui sert d’intermédiaire entre l’ADN et la production des protéines, les microARN ne codent pas pour des protéines. Pourtant, ils jouent un rôle majeur. Selon les scientifiques, en se fixant sur l’ARN messager, ils peuvent inhiber ou intensifier l’expression de certains gènes. « Ces microARN ne sont pas des parasites, mais font partie intégrante de la régulation génétique », explique Benoît Ballester, spécialiste du génome non codant à l’Inserm.
La découverte du premier microARN par Victor Ambros chez le ver C. elegans en 1993 n’avait pas immédiatement suscité l’intérêt. Ce n’est qu’en 2000 que Gary Ruvkun identifie des mécanismes similaires chez l’humain, démontrant leur rôle essentiel, notamment dans la prévention de l’apparition de tumeurs.
Ces travaux ouvrent de nouvelles perspectives pour la médecine personnalisée. Les microARN pourraient servir de biomarqueurs pour identifier la typologie de certaines maladies, comme différents cancers, et guider des traitements ciblés. Mais leur instabilité rend encore difficile leur utilisation directe dans des thérapies. « Il n’y a rien de proche d’une application réelle pour le moment », précise Gunilla Karlsson Hedestam, professeure à l’institut Karolinska.
Si les microARN ne sont pas encore exploités pour guérir des maladies, leur étude est une avancée majeure dans la compréhension de la génomique et pourrait, à terme, transformer le diagnostic et le traitement des pathologies humaines.
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